In Italia le persone affette da malattie rare sono tra i 2 e i 3,5 milioni e per la diagnosi si può aspettare anche fino a 4 anni. Si tratta di patologie rare e orfane, tra cui anche alcune oncologiche. Per solo circa il 5% di tali patologie, severe e spesso invalidanti, esiste una terapia. Le Terapie avanzate rappresentano una nuova e fondamentale opportunità per il trattamento e la prevenzione degli effetti di queste o per ristabilire, correggere o modificare funzioni fisiologiche compromesse negli esseri umani, anche con la correzione di mutazioni acquisite su base genetica. Alcune di queste terapie consistono in una tecnologia medica molto complessa nella quale il genoma ricombinato è utilizzato come una sostanza farmaceutica. Intervengono in modo diretto sulle cause della malattia e non sui sintomi, sono in grado di curare o trasformare radicalmente la storia clinica di un paziente. Oggi e nel prossimo futuro, le terapie avanzate sono una nuova frontiera per la cura di molte patologie rare: si stima che oltre 350.000 pazienti saranno trattati con esse il 2030. Si tratta di cure ad alto impatto innovativo che soddisfano un bisogno clinico insoddisfatto (curano pazienti che non hanno alternative terapeutiche o per i quali le alternative terapeutiche sono continuative nel tempo), e altamente personalizzate. Impattano sulla storia clinica delle persone con malattia rara, cambiando radicalmente il suo evolversi, con evidenti benefici in termini di salute ma anche con ripercussioni sui caregiver e sulla famiglia, oltre che sul sistema salute in termini di risparmi diretti e indiretti.
Grazie al supporto di #VITA, la coalizione di aziende di cui fanno parte: Bristol-Myers-Squibb, Gilead Sciences, Janssen, Novartis, Pfizer, PTC, Roche e Vertex), e promosso da UNIAMO, Federazione Italiana Malattie Rare Onlus, viene redatto un report finale che viene poi presentato nel corso di un tavolo interministeriale istituito a giugno scorso. Tra i suoi compiti, quello di trattare soluzioni innovative per la sostenibilità delle Terapie avanzate come, sulle quali costruire un innovativo modello finanziario.
Proprio oggi è stato presentato in Senato il documento dal titolo “Termometro Parlamentare degli ATMP” (Advanced Therapy Medicinal Products), che rappresenta uno strumento tecnico-operativo a supporto dei parlamentari per poter definire misure efficaci volte a rendere l’Italia competitiva anche sulle nuove frontiere delle Terapie avanzate, con l’obiettivo di garantire la disponibilità di tali terapie, intervenendo sulla cornice regolatoria per incentivare l’attività di ricerca, sviluppo, produzione e commercializzazione da parte degli enti di ricerca e dell’industria, elaborare nuovi modelli finanziari di rimborsabilità, creare le condizioni che garantiscano un equo e tempestivo accesso agli ATMP e individuare percorsi diagnostici rapidi ed efficaci.
Tre i momenti formativi di confronto, aperto, costruttivo e operativo, con gli esperti della materia, le associazioni pazienti, le associazioni di categoria e i clinici per una giusta e approfondita informazione su un tema complesso al fine di produrre soluzioni per affrontare la nuova sfida delle terapie avanzate, che impone un nuovo paradigma.
“È fondamentale sostenere l’innovazione e l’eccellenza nel campo delle Terapie avanzate anche nel nostro Paese, considerando che circa un terzo delle terapie geniche autorizzate dall’EMA sono frutto della ricerca italiana. Ma, affinché l’Italia possa mantenere un ruolo di rilievo come generatore di innovazione in questa rivoluzione terapeutica – ha sottolineato Annamaria De Luca, Professoressa ordinaria di Farmacologia presso il Dipartimento di Farmacia Scienze del Farmaco dell’Università degli Studi di Bari “Aldo Moro”- è necessario continuare ad investire nella ricerca pubblica accademica anche con l’obiettivo di sostenere il trasferimento tecnologico in campo biomedico e farmaceutico con strumenti e competenze appropriate quali la protezione della proprietà intellettuale e gli affari regolatori.”
“Siamo orgogliosi del lavoro svolto – hanno dichiarato al termine della conferenza stampa i Sen. Francesco Zaffini, Presidente della 10a Commissione Affari sociali, sanità, lavoro pubblico e privato, previdenza sociale e Daniele Manca, Co-Presidenti dell’Intergruppo Parlamentare Innovazione Sostenibile in Sanità – in cui maggioranza e opposizione in modo unito hanno collaborato per produrre strumenti tecnico-operativi per un’efficace attività parlamentare a beneficio dei pazienti affetti da malattie rare e i loro caregiver, nonché di tutti gli attori del Sistema Sanitario Nazionale e regionale. Abbiamo fortemente voluto l’istituzione di un tavolo interministeriale sulle Terapie avanzate che si è costituito a giugno scorso che, tra i suoi compiti, avrà quello di trattare soluzioni innovative per la sostenibilità delle Terapie avanzate come, sulle quali costruire un innovativo modello finanziario. Abbiamo anche avanzato delle proposte concrete nel corso di questa legge di bilancio volte a superare le criticità legate alla sostenibilità di queste terapie, con la proposta di istituzione di un Fondo dedicato alle Terapie Avanzate con meccanismo di funzionamento molto innovativo, che segna un altro passo importante per garantire un equo e sostenibile accesso a tutti i pazienti eleggibili”.
